Egy ország izgul Zentéért, aki súlyos genetikai rendellenességgel született. A kisfiú állapotán a világ jelenleg legdrágább kezelése segíthet. A szülők versenyt futnak az idővel, ugyanis fél év alatt kell összegyűjteni 700 millió forintot. Az országos gyűjtésnek köszönhetően cikkünk megjelenéséig 420 millió forint gyűlt össze.
Zentét a legsúlyosabb, az SMA-1 típusával diagnosztizálták, amely egy rendkívül ritka genetikai betegség. Egy hibás gén miatt a szervezet nem termel izomsejteket védő fehérjét, így az izmok lassan elsorvadnak, és 2 éves kort sem érik meg a gyerekek.
Zolgensma -nak hívják azt a gyógyszert, amelyre az egész ország gyűjt a másfél éves Zentének. Még az USA-ban is csak szigorú feltételekkel finanszírozza egy-egy biztosító a csillagászati árral rendelkező gyógyszert, itthon pedig egy másik kezelés adhat okot a reményre az SMA betegek számára, amit egyedi elbírálással, kizárólag gyerekeknek finanszíroz a társadalombiztosítás.
A Zolgensma génterápiát az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága májusban engedélyeztette, Európában azonban még nem szabadalmaztatták. De jó eséllyel akár már október, november környékén megtörténhet az európai szabadalom is. Ráadásul a szabályok szerint a gyerekek 2 éves koruk előtt kaphatják csak meg, utána már nem.
A génterápia lényege, hogy egy vírust juttatnak be a szervezetbe, amely kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását. A klinikai teszteken 36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti csecsemő vett részt, hivatalos szeptemberi adatok szerint a kezelésben részesülő gyermekek mindegyike javulást ért el – írja az egeszségkalauz.hu
Azt még nem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 év alatt milyen eredményekre vezet majd, de a kutatók véleménye alapján akár 90 százalékos javulást is hozhat. Az egész terápia körülbelül 60 perc alatt lassan lecsepegő, infúziós kezelést jelent.
Egy másik gyógyszer, amelyet Zente jelenleg kéthetente, injekció formájában kap is injekciónként 23 millió forintba kerül, de azt a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő pozitív elbírálásának köszönhetően ingyen kapja a kisfiú.
Zente jelenleg stabilan tud ülni, akár 25 percig képes a fejét tartani, mosolygós, jókedvű baba. És éppen ezért bíznak benne a szülei, hogy jó általános állapota miatt a génterápiás kezelés segítségével akár tünetmentes is lehet. Hiába tűnik azonban lényegesen olcsóbbnak a Spinraza, mint a Zolgensma, ennek is vannak korlátai – olvasható a hvg.hu-n.
Az injekció 23 millió forintba kerül – alkalmanként, és a betegeknek életük végéig szükségük van rá – vagyis csak látszólag olcsóbb a Novartis gyártotta Zolgensma génterápiánál, amit csupán egyszer kell beadni.
Aki segíteni szeretne, ide tud utalni: Összefogás Zentéért Alapítvány (OTP Bank Magyarország)
Számlaszám: 11731001-23120178
Kiemelt kép: Fem3Café